Производитель помалидомида компания Celgene в мае получила от FDA (Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств в США) статус «Breakthrough Therapy» для регистрации у помалидомида нового показания – лечение множественного геморрагического саркоматоза, известного также как саркома Капоши. Помалидомид уже зарегистрирован в России под торговой маркой «Имновид», в США – «Pomalyst», этот препарат сегодня одобрен для лечения рецидивирующих и рефрактерных форм миеломной болезни.

Полученный статус ускоряет процесс одобрения регулятором. Новые показания для терапии могут получить одобрение регулятора уже в 2020 году. Статус «Breakthrough Therapy» был получен на основании данных I/II фазы клинических испытаний, результаты которых были опубликованы в конце 2016 года в Journal of Clinical Oncology. В этом небольшом исследовании (n=22, 68% ВИЧ-позитивные) изучали эффективность и безопасность помалидомида у людей с ВИЧ и без ВИЧ-инфекции, преимущественно с тяжелыми формами саркомы Капоши или при рецидивах заболевания.

Препарат в исследованиях I/II фазы применялся в дозе 5 мг в сутки, в некоторых случаях доза снижалась до 3 мг. Отметим, что сегодня препарат зарегистрирован в РФ в капсулах с дозами 1, 3 и 4 мг, а в США дополнительно доступна доза 2 мг. Пациенты получали препарат циклами 21 день из 28, в сочетании с низкодозированным аспирином, для профилактики тромбозов.

Исследуемая когорта включала весьма сложных пациентов: 19 из 22 участников до начала терапии получили хотя бы один курс цитотоксической терапии или терапии на базе талидомида и/или леналидомида без ответа или с неудовлетворительной реакцией на терапию. Исследование ставило желаемую «планку» доли ответа на терапии в 40%, но общая частота ответа почти вдвое ее превысила и составила 73%.

В среднем терапия длилась 7 циклов, в диапазоне от двух до двенадцати циклов терапии. Медианное время до ответа у ВИЧ-позитивных пациентов составило 8 недель, в диапазоне от 4 до 32 недель.

Помалидомид очень хорошо переносился – лишь один участник исследования выбыл из-за проблем с переносимостью. На фоне терапии помалидомидом наблюдался значимый рост CD4 и CD8-лимфоцитов у пациентов со стабильной супрессией ВИЧ – этот эффект ранее не был описан. Немаловажно то, что терапия помалидомидом быстро приводила к устранению видимых кожных поражений.

Весьма впечатляющие результаты исследований позволяют с высокой долей вероятности предсказывать успешную регистрацию нового показания для помалидомида в США. Однако есть сомнения в том, что таковые показания появятся в Российской Федерации в обозримом будущем. Также перспективы доступа к помалидомиду у ВИЧ-инфицированных пациентов с саркомой Капоши в России сильно лимитированы высокой ценой препарата – один день терапии препаратом в дозе 4 мг стоит 15000 рублей и более.

1. Polizzotto MN, Uldrick TS, Wyvill KM. и др. Pomalidomide for Symptomatic Kaposi's Sarcoma in People With and Without HIV Infection: A Phase I/II Study. J Clin Oncol. 2016 Dec;34(34):4125-4131. PMID: 27863194.
2. Celgene Corporation Announces POMALYST® Granted Breakthrough Therapy Designation from FDA for HIV-Positive and Negative Kaposi Sarcoma. Пресс-релиз Celgene, 15 мая 2019.