В Китае рождены генетически модифицированные девочки-близнецы Лула и Нана. Их особенность в том, что они имеют врожденный иммунитет против ВИЧ-инфекции. Известно, что эксперимент провел профессор Хэ Цзянькуй из Южного университета науки и технологий в Шэньчжэ. Его суть состояла в том, что он имплантировал в матку зародыш, подвергнутый геномному редактированию методом CRISPR/cas9, который был создан в 2015 году*. Как сообщил ученый, девочки совершенно здоровы, но за их состояниями будут следить в ближайший год.

«Я чувствую большую ответственность за то, чтобы не просто сделать это первым, а сделать это примером для подражания. Что делать дальше, будет решать общество», – заявил ученый в своем эксклюзивном интервью Associated Press, которое цитирует «Русская служба BBC».

Ученый смог удалить участок ДНК, содержащий ген CCR5, который кодирует белок, позволяющий ВИЧ проникать в иммунную клетку и инфицировать ее. Ранее было доказано, что мутации в этом гене обеспечивают устойчивость человека к этому заболеванию.

Благодаря этой мутации от ВИЧ излечился Тимоти Рэй Браун, известный как «берлинский пациент». Будучи ВИЧ-позитивным и заболев лейкозом, он перенес две трансплантации костного мозга. Его донором стал человек, имеющий генетическую мутацию CCR5 delta 32 (или CCR5-D32) и обладающий врожденной устойчивостью к ВИЧ. После проведенного лечения, «берлинский пациент» не только смог избавиться от рака, но и от вируса иммунодефицита.

Сам профессор пока отказался представить общественности новорожденных детей и их родителей, сославшись на то, что они не желают общаться с журналистами. Кроме этого, эксперимент не был описан ни в одном научном журнале. А в клинике, где, по словам ученого, якобы проводился эксперимент, отказались подтвердить эту информацию.

Удалось также выяснить, что документы на проведение эксперимента были представлены Хэ Цзянькуй в китайский реестр клинических испытаний в прошлом году. Как сообщает «РИА Новости», Хэ Цзянькуй со 2 февраля 2018 года временно покинул должность с сохранением заработной платы до января 2021 года.

Известно, что в США и других развитых странах технологии редактирования генома эмбриона, который использовал ученый, запрещены из-за их непредсказуемости и по соображениями этики - их приравнивают к опытам над людьми. Но в Китае они не преследуются законом, хотя и противоречат рекомендациям Минздрава.

Несмотря на всю грандиозность и важность возможного открытия, многие ученые-генетики подвергли критике китайского профессора, поскольку любые изменения в геноме человека могут нести самые непредсказуемые последствия и будут унаследованы всеми потомками родившихся детей.

Также встает вопрос об этичности эксперимента и соотношения риска и польза, так как объектом вмешательства, вероятно, стали совершенно здоровые эмбрионы. Известно, что ВИЧ-инфекция не является смертельным заболеванием и существуют достаточно надежные способы профилактики передачи ВИЧ от матери ребенку. По общему мнению экспертов, не было ни малейшей необходимости прибегать к дорогостоящему и опасному методу редактирования генов с помощью технологии CRISPR8/cas9, чтобы предотвратить инфицирование детей ВИЧ.

«Я отдаю себе отчет в том, что моя работа вызовет споры, но я считаю, что она нужна многим семьям, и потому я готов принять на себя критику», — передает сайт «Forbes» слова доктора Хэ, который он сказал в интервью журналу Nature.

Как сообщает РИА Новости, более 100 ученых подписали письмо, осуждающее «безрассудные эксперименты» над человеческими генами, после заявления Хэ Цзянькуя. Само учебное заведение, где работал профессор, планирует провести тщательное расследования инцидента. Как стало известно, ученый не оповестил руководство университета о проводимой научной работе за его пределами. К расследованию также планирует подключиться и Государственный комитет КНР по делам здравоохранения и планового деторождения.

Это не первый случай, когда китайские ученые сообщили о вмешательстве в геном человеческого эмбриона с целью возможности создания врожденной устойчивости к ВИЧ-инфекции. Но тогда эксперименты проводились над эмбрионами непригодными для процедуры экстракорпорального оплодотворения.

Кроме этого в сентября 2018 год ученые из Исследовательского центра акушерства, гинекологии и перинатологии имени Кулакова, МГУ и медицинского университета имени Пирогова сообщили, что смогли создать эмбрионы, обладающие устойчивостью к инфицированию ВИЧ.

В 2017 году другой российский исследовательский проект и резидент «Сколково», компания Advanced Gene & Cell Technologies, привлекла 44 млн рублей на разработку методики лечения ВИЧ с помощью редактирования генома. Ее технология основана на изменении гена корецептора CCR5 в собственных клетках костного мозга пациента. После изъятия и ex vivo редактирования клетки должны были подлежать трансплантации обратно пациенту, где дифференцироваться в клетки иммунной системы невосприимчивые к самым распространенным подтипам ВИЧ. Но пока о результатах работы этой группы ничего не известно.

*Примечаение hiv.plus: технология редактирования генома основанная на CRISPR/Сas9 не явявлется единственным известным подходом к редактирванию генома, также и сама технология CRISPR/Сas9 имеет ряд вариантов реализации. Начало использования данной технологии в исследованиях относится к началу этого десятилетия, а первые публикации о пратической реалзиации технологии вышли в 2013 году (PMID: 23287718).